Amondys45(Casimersen)治疗杜氏肌营养不良症获FDA批准
#FDA# Sarepta Therapeutics公司宣布美国FDA已批准该公司开发的反义寡核苷酸疗法Amondys 45（casimersen）上市，用于治疗外显子45跳跃基因突变的杜氏肌营养不良症（DMD）患者。
Amondys 45成为继Exondys 51(eteplirsen)和Vyondys 53(golodirsen)之后，第3个在美国获批的 RNA外显子跳跃突变DMD的反义寡核苷酸疗法。
DMD的疗法开发是一个与疾病赛跑的过程。近年来，在患者组织和研发和监管机构的合作努力下，DMD疗法的开发步伐不断加速。2016年9月，第一款治疗DMD的外显子跳跃疗法才获得FDA批准，如今已经有4款外显子跳跃疗法获批。我们期待DMD患者们能够迎来更多医疗突破，挽救他们的生命。
反义寡核苷酸疗法包含一小段核苷酸序列，它们通过与mRNA前体的特定序列结合，改变mRNA的剪接过程。目前的获批疗法靶向外显子51、53、和45。这些区域都是DMD基因变异的多发区域，因此接近有30%的DMD患者适合接受这些疗法的治疗。
