聚焦超声治疗丘脑下皮病帕金森氏病的随机试验结果

背景：丘脑下核是深脑刺激以治疗帕金森氏病主要运动特征的首选神经外科目标。聚焦超声是一种成像引导方法，可在包括丘脑下核在内的深脑结构中产生治疗性病变。

测试方法

我们以2：1的比例随机分配了不对称的帕金森氏病患者，其运动体征未完全用药物控制，或不适合进行深脑刺激手术，并在其主要运动体征相对的一侧进行了聚焦超声下丘脑切开术伪造程序。主要疗效结果是运动障碍的帕金森氏疾病评分量表运动评分，从基线到4个月变化的组间差异，范围更广，身体范围较大（范围，即0到44之间，得分较高则表示药物停用状态下的帕金森症恶化。在4个月时评估主要的安全性结果（与过程相关的并发症）。

测试结果

在40名入组患者中，有27名被分配到丘脑下超声聚焦（积极治疗），而13名被分配到假手术组（对照组）。积极治疗组中受影响最严重的一侧的MDS-UPDRS III平均得分从基线的19.9降至4个月的9.9（最小二乘均值，9.8分；95％置信区间[CI]，8.6至11.1）对照组为18.7至17.1（最小均方差为1.7点；95％CI为0.0至3.5）；组间差异为8.1分（95％CI，6.0至10.3；P <0.001）。积极治疗组的不良事件是6例患者处于服药状态的运动障碍，6例处于服药状态的运动障碍，分别在3个月和3个月持续存在。接受治疗的一侧无力5例，在4个月内持续2例；15名患者的语言障碍，在4个月内持续3个月；3例患者的面部无力，持续4个月1例；13例患者的步态和步态障碍，在4个月内持续2例。主动治疗组中的6例患者中，其中一些缺陷在12个月时出现。

测试结论

在半球聚焦超声下丘脑膜切开术改善了某些不对称体征患者的帕金森氏病运动功能。术后偶见不良事件包括言语和步态障碍等。

作者名录

From HM Centro Integral en Neurociencias AC (CINAC), University Hospital HM Puerta del Sur, CEU San Pablo University, Mostoles (R.M.-F., J.U.M.-M., R.R.-R., M.A., F.H.-F., J.A.P.-P., M.H.G.M., B.F.-R., D.M.-M., P.G., F.A.-F., I.O., C.G.-S., L.V.-D., J.A.O.), and the Network Center for Biomedical Research on Neurodegenerative Diseases, Carlos III Institute, Madrid (R.M.-F., R.R.-R., M.A., F.H.-F., J.A.P.-P., D.M.-M., P.G., F.A.-F., I.O., C.G.-S., L.V.-D., J.A.O.) — both in Spain; and the University of Virginia Health Sciences Center, Charlottesville (B.B.S., S.A.S., W.J.E.).